中國網/中國發展門戶網訊 （記者王虔）在全面推進健康中國建設進程中，對重大疾病的防治是一項重要內容。如何實現對重大疾病的“早發現”“早干預”？中國科學院杭州醫學研究所（以下簡稱“醫學所”）正在探索“核酸適體+人工智能”的路徑。

核酸適體“定位”健康殺手

癌癥是人類健康的“頭號殺手”?！鞍┌Y之王”胰腺癌的5年生存率僅為7.2%，究其原因，是缺乏生物標志物難以進行早期診斷，約80%的胰腺癌初診即晚期?！拔覀儼l現，核酸適體技術是發現和鑒定疾病標志物的新途徑?！贬t學所特聘研究員、創新研究院陳錫高介紹，針對胰腺癌標志物缺乏的難題，研究人員開發出核酸適體篩選新方法和測序新技術；醫學所自主開發出核酸適體自動化、高通量篩選儀器，搭建自動化智能化篩選平臺，實現胰腺癌適體與標志物的高效并行挖掘；在標志物確證方面，研究團隊開發出融合適體篩選與多組學數據的胰腺癌早期診斷新算法，確定胰腺癌早期診斷標志物組合，并快速完成臨床隊列驗證。目前，胰腺癌多靶標早期診斷新方法已完成585例臨床樣本驗證，準確率高達87%。

《健康中國行動—癌癥防治行動實施方案（2023—2030年）》提出，到2030年，癌癥5年生存率要達到46.6%。要實現這一目標，在免疫治療方面取得突破顯得尤為重要，而mRNA腫瘤疫苗是免疫治療的下一個突破口。醫學所醫學合成生物學中心副主任謝斯滔研究員表示，與國際先進水平相比，我國mRNA腫瘤疫苗臨床研究還處在起步階段。為突破國外mRNA遞送關鍵核心技術，研究人員開發核酸適體-RNA精準遞送新方法，全球首創無載體mRNA腫瘤疫苗進入臨床驗證安全性。他表示，研究團隊下一步計劃開發個性化腫瘤疫苗，延長疫苗效力，實現腫瘤術后復發和轉移的長效預防。

在癌癥精準診療進入新階段之際，靶向核藥作為戰略性前沿技術，在微小轉移瘤以及晚期無藥可用腫瘤的有效治療方面展現出巨大潛力。我國在這一領域起步較晚，原始創新能力有待進一步提升。醫學所將“原創靶向核藥研發與臨床應用”作為主攻方向，致力于靶向核藥的原創性突破。醫學所創新藥物研究中心副主任王雪強研究員介紹，研究團隊依托所內獨特的核酸適體靶向技術，研發出全球首個進入臨床試驗的核酸適體核素造影劑，首次在人體內實現“點亮”癌癥，并成功應用于膀胱內癌癥與炎癥的精準區分。同時，醫學所在新靶點和新型靶向配體方面不斷取得進展，開發出雙特異性核酸適體靶向核藥，實現了原位肝癌模型的高效治療。目前，醫學所正與附屬醫院攜手，全力建設世界領先的核醫學研究中心，將依托中國科學院A類戰略性先導科技專項等重大項目，建立國內首個α核藥的系統化臨床研究體系，推動科研與臨床的雙向循環。

人工智能“加速”研發設計

孤獨癥會嚴重影響兒童的健康和生活，由于目前缺乏有效的治療藥物，其主要治療途徑是康復訓練，越早發現干預，治療的效果就會越好。醫學所研發了全球首個孤獨癥AI智能體“StellarCareAI”（星啟AI），為孤獨癥患者提供“精準化篩查、個性化干預、智能化支持”的創新解決方案。該智能體能實時追蹤最新科研和臨床進展，已學習全球超25000份前沿研究成果，可快速精準地與醫生、科研人員及家長交互溝通。醫學所醫學人工智能中心副主任陳廣勇研究員介紹，試點數據顯示，篩查準確率超85%，診斷窗口提前至18月齡，能讓更多患兒能夠在黃金干預期得到及時干預。醫學人工智能中心研究員馬寧和團隊基于眼動追蹤和人工智能技術，研發軟硬件設備，大大縮短ASD篩查用時（美國FDA同類產品半小時，該設備僅需3-5分鐘），實現低成本、非專業人員便捷操作。據悉，目前該設備已在衛健系統部署試點，服務3000余名兒童，敏感性與特異性超過83%。

在疫苗研發與疾病篩查方面，人工智能也在發揮重要作用。據介紹，醫學所醫學人工智能中心以人工智能mRNA設計算法為核心，將AI設計直接導入真實藥物研發與臨床轉化，實現全球首個AI設計的COVID-19疫苗在海外上市，并助力全球首個食管鱗癌mRNA疫苗獲得美國FDAIND批準進入臨床試驗。